[비즈월드] ​종근당(대표 김영주)은 현지시간으로 지난 14일부터 17일까지 미국 마이애미에서 열린 '국제 말초신경학회(PNS, Peripheral Nerve Society)' 연례 학술대회에서 샤르코-마리-투스 치료 신약 'CKD-510'의 비임상연구 및 유럽 1상 임상시험 결과를 공개했다고 18일 밝혔다.

샤르코-마리-투스는 유전성 말초신경병증으로 유전자의 이상으로 발생하는 희귀 질환이다. 말초신경을 형성하는 유전자에 문제가 생겨 손, 발 등 말초신경의 정상적인 발달이 저하돼 손 등이 굽고 마비가 나타난다. 우리나라에서는 삼성그룹과 CJ그룹 총수 일가에서 유전되고 있는 질환으로 알려져 있다.

종근당이 개발 중인 CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 기전의 신약 후보물질이다. 히스톤탈아세틸화효소6은 염색질의 구성물질 간 구조 변화를 유도, 유전자를 조절하는 역할을 한다.

종근당은 이번 학술대회에서 '레이트-브레이킹 포스터(Late-breaking poster)'로 발표를 진행했다. 이는 학회 자료 제출 마감 후 새로운 결과를 얻거나 해당 분야에 큰 영향을 미칠 것으로 예상되는 결과물에 주어지는 추가 발표 기회를 말한다. 

종근당은 발표에서 건강한 성인 87명을 대상으로 한 1상 임상시험에서 CKD-510의 안전성과 내약성을 입증했다고 설명했다. 약물이 체내에서 일정 기간 어느 정도로 흡수되고 배출되는 지를 알 수 있는 체내 동태 프로파일과 용량의 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인돼 1일 1회 경구 복용 치료제로의 개발 가능성을 확보했다.

비임상연구 결과도 소개했다. 질환 동물 모델을 대상으로 진행한 비임상연구에서 CKD-510은 HDAC6를 선택적으로 억제해 말초신경계 축삭 수송 기능을 개선시키고 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동 기능을 개선하는 효능을 보였다.

종근당 관계자는 "이번 유럽 1상 임상시험 결과를 바탕으로 샤르코-마리-투스 환자를 대상으로 하는 글로벌 2상을 신속하게 추진하겠다"며 "의학적 미충족 요구(Unmet Needs)가 높은 샤르코-마리-투스병 치료제 개발에 박차를 가해 희귀질환 환자들의 삶의 질 개선에 기여하겠다"고 말했다.

[비즈월드=황재용 기자 / hsoul38@bizwnews.com]